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近日（11月12日），Syndax公司晓谕了中枢管线menin遏制剂revumenib的临床数据，不测的是，即便revumenib达到了临床特别，可是公司股价却狂放12日收盘大跌了约25.6%，实践上这照旧不是Syndax第一次出现这种“疗效显赫，可是股价大跌”的情况了，在客岁10月份时，看似积极的音问相同激励了股价下降。
缩水的临床数据
revumenib主要有两个相宜症，伴有NPM1突变的急性髓系白血病（AML）和KMT2A重排急性白血病患者。这次遭到诟病的是NPM1突变AML的临床数据，而首先出现问题的则是KMT2A重排急性白血病的临床数据：
在2022年年底时，该公司发布了revumenib的I期临床AUGMENT-101的第一阶段临床数据。
其时公布的数据深切KMT2A重排急性白血病患者的彻底缓解率(CR/CRh)为27%。彻底缓解的中位握续时刻为9.1个月。
关联词到了2023年10月份的时候，这个数据出现了显赫缩水，归并的KMT2Ar AML和统共部队的CR/CRh率为23%，比早期读数下降了4个百分点。中位握续时刻也从蓝本的9.1个月缩减到了6.4个月，显著比I期进修短。
在这个问题出现后，Syndax的CEO Michael Metzger其时对此的阐明是，“6.4个月”这个数据还有变化的空间。况且现阶段的“6.4个月”还包括轻视一半仍在继承养息和处于缓解期的患者，咫尺妄下定论还为时过早，有几名患者仍在不竭养息，他瞻望这一时刻会延伸。
天然如斯，可是这一数据似乎照旧有余让Syndax鼓舞上市程度了，本年12月26日即是FDA的PDUFA日，届时revumenib将迎来FDA的最终裁决。
从管线机制来看，menin遏制剂主如若针对menin与KMT2A变成的复合物卓绝导致的癌变。在细胞核中，menin四肢一种支架卵白，会与KMT2A等卵白互相作用，参与转移基因转录。而在某些白血病中，如上述两种相宜症中，menin与KMT2A的互相作用变得卓绝，这会导致白血病有关基因（如HOX、MEIS1等）的卓绝抒发，进而激励白血病。
关联词，不成否定的是使用menin遏制剂可能存在耐药情况，这种临床耐药性是通过获取menin突变导致的，而这一突变会约束遏制剂联结，并可导致临床复发。
首先发表的论文就标明，患者投入第二个养息周期后，可能会出现违背性的情况。
这一隐忧相同被带到了NPM1突变AML中，这次NPM1突变AML中的临床数据不足预期，将来可能无法驯顺敌手，下一阶段的临床读数会不会更差？
能够输给了竞争敌手
而这次发布的NPM1突变AML的临床数据则主要输在了和竞争敌手的对比上。竞争敌手Kura Oncology相同确立了一款Menin遏制剂ziftomenib，在单药针对NPM1突变AML的KOMET-001临床中，600mg剂量的ziftomenib有35%（7/20）的患者达到了彻底缓解，而比拟之下，revumenib 23%（15/64）的CR+sCR率就很有压力了。尽管样本量很大，将来在这一相宜症上，会不会出现KMT2A重排相宜症中的数据零落征象值得担忧。毕竟，阛阓对这次数据的大批的预期是27%以上。
类比同赛说念的其他竞争敌手，住友制药的enzomenib在13例同相宜症的小范畴临床中这一数值亦然23%傍边。另外，menin遏制剂这一赛说念还有，第一三共的DS-1594，和黄医药的HMPL-506，烨辉医药的BN104，强生的JNJ-75276617等竞争敌手，将来的竞争压力并断绝乐不雅。
转头
总的来说，这次公布的数据关于刚刚与Royalty Pharma作念来回的Syndax并不是一个好音问，与Royalty Pharma的来回意味着Royalty Pharma会获取另外一款家具中枢管线Niktimvo的版税分红。而这次公布的临床数据又让另外一款中枢管线revumenib的将来收益预期有所下调。
参考开头：
Wang ES, et al. Ziftomenib in relapsed or refractory acute myeloid leukaemia (KOMET-001): a multicentre, open-label, multi-cohort, phase 1 trial.Lancet Oncol . 2024 Oct;25(10):1310-1324. doi: 10.1016/S1470-2045(24)00386-3.
https://ir.syndax.com/news-releases/news-release-details/syndax-reports-third-quarter-2024-financial-results-and-provides
https://ir.syndax.com/static-files/0c985b19-5533-41c6-b38f-86ff9e57259d
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